primum.pr 
Od 1 lipca br. na liście leków refundowanych znalazł się mawakamten, pierwszy lek przyczynowy w leczeniu kardiomiopatii przerostowej. Przedstawiciele organizacji pacjentów i lekarze wyrazili swoje zadowolenie, że ta innowacyjna i przełomowa terapia będzie dostępna dla polskich pacjentów.
– Refundacja mawakamtenu to wspaniała widomość dla chorych na kardiomiopatię przerostową oraz ich rodzin. To pierwszy lek, który działa bezpośrednio na przyczynę choroby, a nie tylko łagodzi jej objawy. Dzięki tej terapii pacjenci mogą liczyć na znaczną poprawę jakości życia i uniknięcie inwazyjnych procedur chirurgicznych, a także wrócić do pracy czy też aktywności fizycznej. Cieszę się i dziękuję Ministerstwu Zdrowia za przychylność i pozytywną odpowiedź na głosy organizacji pacjentów i ekspertów o dostęp do tej przełomowej terapii dla polskich pacjentów – powiedziała Agnieszka Wołczenko, prezeska Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pacjentów ze Schorzeniami Serca i Naczyń „EcoSerce”.
Mawakamten, doustny lek firmy Bristol Myers Squibb do leczenia objawowej kardiomiopatii przerostowej z zawężeniem drogi odpływu lewej komory (oHCM), to pierwszy lek, który działa przyczynowo (selektywny inhibitor miozyny sercowej). Lek zmniejsza kurczliwość mięśnia sercowego poprzez hamowanie nadmiernego tworzenia mostka miozyna-aktyna, który powoduje nadkurczliwość, przerost lewej komory i zmniejszoną podatność rozkurczową.
Mawakamten został zarejestrowany przez Komisję Europejską w czerwcu 2023 r. Podstawą rejestracji leku były wyniki badań Explorer-HCM i VALOR-HCM, w których wzięli udział również polscy pacjenci. Badania wykazały, że chorzy z objawami kardiomiopatii przerostowej, takimi jak: duszności, ucisk w klatce piersiowej, brak tchu, męczliwość, mała wydolność serca, u których zastosowano mawakamten, zaobserwowano u nich znaczną redukcję tych objawów, poprawę wydolności fizycznej oraz polepszenie jakości życia. Badania kliniczne EXPLORER-HCM i VALOR-HCM wykazały również, że mawakamten obniża klasy NYHA[i] u pacjentów z oHCM, zarówno jako terapia dodana do standardowego leczenia, jak i w przypadku pacjentów kwalifikujących się do zabiegów chirurgicznych.
– Mawakamten jest przedstawicielem zupełnie nowej klasy leków – inhibitorów miozyny sercowej. Jego działanie polega na hamowaniu patologicznego skurczu mięśnia sercowego i zwiększeniu liczby włókien mięśniowych w niskoenergetycznym stanie rozluźnienia. Powoduje to poprawę energetyki włókien mięśniowych. Badania Explorer-HCM i VALOR-HCM wykazały, że lek prowadzi do redukcji gradientu w drodze odpływu, poprawia wydolność fizyczną, redukuje objawy, poprawia jakość życia i powoduje redukcję stężenia NT-proBNP, a więc obiektywnego wskaźnika przeciążenia serca. Dochodzi też do zmniejszenia masy mięsnia lewej komory. Ponadto stan części pacjentów, którzy wymagaliby zabiegów operacyjnych, poprawia się na tyle, że już tych zabiegów nie potrzebują – powiedział prof. dr hab. n. med. Wojciech Wojakowski, kierownik III Kliniki Kardiologii Górnośląskiego Centrum Medycznego Szpitala w Ochojcu, koordynator badania Explorer HCM w Polsce[ii].
Warto podkreślić, że mawakamten znalazł się w wytycznych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego (ESC) 2023 jako rekomendowana terapia dla pacjentów z kardiomiopatią przerostową. Refundacja leku znalazła się wśród priorytetów „Dekalogu polskiej kardiologii na lata 2023–2025” opracowanym przez Polskie Towarzystwo Kardiologiczne.
Co to jest kardiomiopatia przerostowa z zawężeniem?
Kardiomiopatia przerostowa z zawężeniem (oHCM, ang. obstructive hypertrophic cardiomyopathy) charakteryzuje się pogrubieniem mięśnia sercowego, najczęściej lewej komory. Prowadzi do upośledzenia funkcji rozkurczowej pogrubionej komory i w konsekwencji do niewydolności serca, a nawet zgonu pacjenta. Najczęstsze objawy choroby to: przewlekłe zmęczenie, duszność wysiłkowa (nietolerancja wysiłku), kołatanie serca.
Obecnie w leczeniu kardiomiopatii przerostowej z zawężeniem stosuje się leki objawowe (beta-blokery oraz blokery kanału waniowego), a u niewielkiego grona pacjentów wyższych klas NYHA III-IV, stosuje się leczenie chirurgiczne lub ablację alkoholową przegrody międzykomorowej.
Na kardiomiopatię przerostową z zawężeniem choruje w Polsce około 1 300 pacjentów[iii], jednak populacja ta jest prawdopodobnie niedoszacowana. Polskie dane wskazują, iż ponad 30% pacjentów z kardiomiopatią przerostową umiera w okresie 5 lat od rozpoznania choroby.
[i] Skala NYHA – zaproponowana przez Nowojorskie Towarzystwo Kardiologiczne (NYHA – New York Heart Association) 4-stopniowa skala służąca do klasyfikacji ciężkości objawów niewydolności serca u pacjenta. Im wyższa jest klasa, tym większe zaawansowanie choroby
[ii] https://zdrowie.wprost.pl/choroby/sercowo-naczyniowe/11412178/prof-wojakowski-skutecznosc-nowego-leku-w-kardiomiopatii-zostala-udokumentowana.html
[iii] Dane mz.gov.pl
